解决病毒载体制造短缺的策略

作者Florence Vicaire, Cytiva, Joe Makowiecki, Cytiva, Carol Houts, Germfree

随着令人兴奋的承诺，以解决以前未被满足的医疗需求，快速发展的基因治疗领域已经开始革命性的患者治疗。为某些癌症和其他罕见疾病创造基因修复的能力，导致了一些创新基因治疗药物的推出，如Kymriah™、Luxturna™和Zolgensma™。随着FDA预计到2025年，每年将批准10到20种细胞和基因治疗产品，显著的增长有望继续。(1)支持这一信念不仅仅是这些药物的临床成功率也是当前管道,其中包括近700多个临床试验在基因治疗领域,近一倍数量仅仅几年前2016年(400年)(由Cytiva内部分析的基础上,2010年至2019年)。

基因治疗的一个关键组成部分是使用病毒载体进行体内和体外基因转移，大约70%的正在试验的细胞和基因治疗使用病毒载体。(2)无论这些基因载体是用于将治疗性基因携带到靶细胞还是启动细胞转导，都依赖于专门的技术和有效的规模化生产策略。

然而，围绕基因治疗开发和制造的长期持久性的不确定性历史上渗透到产业中，导致了一个领域的制药公司和合同开发和制造组织(CDMOs)没有准备好再生疗法的市场繁荣，导致病毒载体短缺，无法满足当今的需求。