从编辑器2021年11月8日

Big-Bio Pro为新兴生物制药公司解决外包问题

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通过路易Garguilo,外包制药公司首席编辑意甲直播赞助商万博

空沥青路和职业概念

二十年后,汤姆·霍姆斯离开了百健。选择他;他告诉我他会慢慢决定接下来该怎么做。

我对他最后的选择感到惊讶。

他将自己的职业生涯与两位20多岁的年轻人捆绑在一起,他们创办了一家公司,将知名的小分子药物结合起来,作为治疗肌萎缩性侧索硬化症(ALS)的潜在新药。

两年后,我们都确信他做了一个很好的决定。

托马斯•福尔摩斯
Amylyx制药有限公司该公司向加拿大监管机构提交的先导化合物的NDA报告AMX0035(苯基丁酸钠(PB) /牛磺钠二醇(TURSO))已于今年8月接受审查;该公司准备文件很快就会在美国。

2013年,Amylyx在宿舍里成立。霍尔姆斯受聘“指导”联合创始人贾斯汀·克利(Justin Klee)和乔舒亚·科恩(Joshua Cohen)为AMX0035制定全面的外包供应战略。

“当我见到两位联合创始人时,”他说,“他们不确定的一种api有一个监管供应商。我也没有,这是我与Amylyx的第一个项目——基于监管风险和能力挑战增加一个二级供应商。”

准备好了……去

事实上,福尔摩斯“跳上”了许多项目。他说,公司负责人“在匆忙中做了很多事情,学了很多东西,但他们从来没有朝着你在预商业化阶段或有短期商业化机会的第三阶段项目所需要的方向前进。”

他补充道:“在建立正确的CDMO接口和合同方面有大量的工作要做。”“他们在工作范围之外工作,签订的开发协议也很少。现在,我们需要让供应商负责的完整合同——责任、保险、赔偿和保证,与风险阶段相适应。

“我基本上就像我们在Biogen时一样,在许多产品上建立了常规接口,但也着眼于容量和我们的方向。”

幸运的是,由于PB和TURSO都是生产了几十年的小分子,所以即使疾病目标是ALS,也没有特定的供应链挑战。

尽管如此,还是需要一台新机器。

友好的配方

Amylyx利用了加拿大安大略省惠特比的赛默费雪工厂,该工厂配有粉末配方的设备。

霍姆斯说,他们要求该公司增加一个关键设备,以提高产能和规模,同时改善配方和粉末流动。CDMO最初建议Amylyx购买该设备,然后将其安装并专用于Amylyx。

“我在Biogen也做过类似的事情,”霍姆斯说,“但在CDMOs购买资产可能会有问题。从长期来看,这是否是一项好的投资,是一半一半,首先因为我们不会一直运营它。从财务角度来看,闲置产能对两家公司都不是一件好事。”

相反,两家公司达成了一项协议:CDMO对该设备的采购订单将在2019年12月公布的第二阶段临床数据和其他正在进行的考虑的时间安排。“这对双方来说都是值得的,”霍姆斯回忆道。“这真的是一次愉快的商业讨论。”

Amylyx需要的特殊设备- a宏PACTOR-将所有颗粒压实在一起,并将它们结合在一起,以便在每一批中混合均匀。当病人服用香囊时,他们会收到正确剂量的所有材料和辅料。

“这可能是我们制造过程中最重要的设备,”霍姆斯说。

至于预期产量,如果AMX0035在主要市场获得批准,霍姆斯说,根据估计的全球患者人数接近16万,“可能在每年15到25吨左右。”根据批次大小,每月至少需要6批。

“我们与CDMO公开讨论了药物的数量、时间线和发展轨迹,”Holmes解释道。“这引发了关于MACRO-PACTOR的讨论。”

“当我们第一次开始讨论这个问题,并考虑到预期的商业数量时,他们的产能可能有点高,让我感到不舒服。目前新设备已在厂内并已通过验证。他补充道:“我现在在生产方面感到安全。”

当然,每个治疗公司都需要获得正确的库存,这样就不用担心病人的供应和药物的获取。“然而,”霍姆斯说,“因为如果没有药物治疗,渐冻症患者的每一个身体特征都会受到如此有害的影响,这确实让我们意识到它的重要性。”

“我们的联合创始人是这个行业的新人,但他们很快就意识到可靠供应链的重要性,这也是为什么我很早就被聘用了。

“有些公司直到遇到困难时才真正意识到这一点。供应一直是Amylyx讨论的话题,一直到我们董事会。对于我们这样规模的公司来说,情况似乎有所不同。”

一个类似的经历

霍姆斯相信,其他希望跳槽到小公司的大型生物制药公司高管,也能像他现在在Amylyx一样,获得积极的经验。

他解释道:“对我个人来说,加入一家小公司让我对自己的知识更有信心,让我有机会将其应用到整个企业,而不仅仅是公司的一个部门。”

“我从一开始就在学习如何创建一家公司:一家小公司如何创建令人信服的使命和愿景;与神经学,金融领域的KOL合作;提高意识;去上市?你知道你正在产生更大的影响。”

霍姆斯从外包活动中学到了什么?

“在某种程度上,我证实了我所知道的,”他回答说。“这仍然归结为关系和建立伙伴关系——你可以说,有了CDMO,让我们以合作伙伴的身份对工厂和项目团队进行更多投资。

“我们向CDMO解释了这种药物对ALS患者的意义——这是我们对患者的承诺所带来的最终回报。

“我们展示了我们是如何以患者为中心的,以及ALS社区对替代疗法的价值,因为这一领域通过监管部门批准的很少。”